B型血友病什么是基因遗传调理又进每一步！uniQure公开B型血友病什么是基因遗传调理类药物III期临床药理试验检测HOPE-B

今年17月19日，uniQure地方政府发布公告了其争对B型血友病的DNA开展药剂Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）的III期药物临床试验装置研究药学做实验的时候HOPE-B中所涉54名用户的良好行动好事资料文件。AMT-061是一种款AAV5质粒的DNA开展药剂，将开展过多码子优化方案的凝血酶指数公式IVDNA递送往胰腺细胞膜中。圆满结束在大多数所涉B型血友病的DNA开展药剂中，第一名次密切相有关III期药物临床试验装置研究药学做实验的时候的良好行动好事资料文件发布公告。这次的所涉的药物临床试验装置研究药学做实验的时候资料文件以文献综述的行式发布公告，uniQure也将在1十二个月8日成功举办的第62届意大利血管学到（ASH）年终晚会上做汇报总结讲话稿。

 

uniQure的AMT-061

AMT-061（AAV5-hFIXco-Padua）也是款AAV5膜蛋白的B型血友病DNA治愈抗癫痫药物，这当中承载半个种要经过用户名和密码子调整过的地球血凝IX细胞核因子（Padua变体）的cDNA，并时含带靶点内脏器官细胞核的无法子。AMT-061将用动脉接种为给药的方式，接种的用药量为2 x 1013 gc/kg。

ClinicalTrials.gov上收录了两款关于AMT-061的临床试验：

    

      2020年6月24日，uniQure曾与CSL Behring达成协议，决定授予CSL Behring关于 AMT-061的全球独家经营许可。根据条款，uniQure将负责完成关键的临床III期试验HOPE-B，以及AMT-061的工艺确认和生产，直至完成与CSL Behring的交接工作；CSL Behring将负责准备并向监管部门提交相关文件，并负责该药物的商业化工作。uniQure将获得4.5亿美元的首付款项，并有资格获得总价值16亿的里程碑款。

 

HOPE-B首次数据公布：给药26周后患者凝血IX因子水平提升至37%

本项临床III期试验目前共涉及54名患者，所有患者在入组之前全部需要接受常规的凝血IV因子替代治疗，其中有23名患者体内含有针对AAV5的中和抗体。在接受AMT-061给药后，患者的凝血IV因子活性、年化出血时间发生率，以及接受凝血IV因子替代治疗次数将被评估。此外，患者将进行为期五年的临床观察，以核实AMT-061的安全性。
 

此次临床III期试验结果主要涉及：

1.54位患者在26周内，平均体内凝血IX因子活性从小于2%的水平提升至37％，恢复至正常水平，试验的首要目标达成。

2.凝血IX因子水平的上升与患者体内AAV5中和抗体的存在无关。在接受治疗的54名患者汇总，无论患者体内是否存在中和抗体，都检测到了凝血IX因子活性的上升。

3.给药后26周内，72％的患者（39/54）没有发生过出血事件。 15名患者报告总共21处轻度和中度出血， 凝血IX因子替代疗法的平均年使用率下降了96％。

4.患者对AMT-061的耐受性良好，没有重度不良反应的发生，大多数不良反应事件为轻度不良反应，包括转氨酶升高、头痛、类似流感症状等。

 

      uniQure的首席执行官Matt Kapusta表示，计划在2021年第一季度完成对54名患者为期52周的随访，并在结束之后与FDA举行会谈以讨论关于AMT-061的生物许可协议（BLA）的提交，为首款B型血友病基因治疗药物的上市做准备。

 

Reference：

1.//clinicaltrials.gov/

2.//tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3841416&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=

3.//tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3784776&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=

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