【最好药品重置】Bluebird再添DNA治疗SKYSONA在FDA新批出现，估计卖价500万美金

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法国的时间11月16日，FDA已经批准书Bluebird Bio的个性时尚化基因遗传治疗方案SKYSONA（elivaldogene autotemcel）发行，以变缓4-16岁都身患前期活动组织性脑肾上腺脑胸部发育不好（Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD）的中国男性病号。   SKYSONA的特批由于II/III期Starbeam临床治疗药学深入分析（ALD-102）（N = 32）的攻效和健康设计安全性数剧的支持，与此同时，BLA还其中包含III期临床治疗药学试验装置ALD-104中35名受试者的数剧。在ALD-102中，90.6%（29/32）的我们在24个月大时达到通常评价终端，即无频发特点运动障碍（Major Functional Disabilities-free）的程序下生活工作。   eli-cel中药治疗法与未获中药治疗爱美者求生率（商品图片因素：Bluebird Bio）   几乎所有结束ALD-102的人都报名了持久随访探索（LTF-304），随访的中位延续时期约为二年（49三个月;13.4，88.1）。   eli-cel临床研究检验（视频从何而来：Bluebird Bio）   SKYSONA医学数据统计足够体现了改善脑性肾上腺脑白质美味不健康症的更规范性，这样Bluebird感觉SKYSONA的调整价格（500万人民币 ）是在足够采取其医学價值的基础知识上搞出的。在医学试验检测中，与运行allo-HSCT治物理疗法而始终未能搜到同胞们们相合供体的我们相信，运行SKYSONA治物理疗法的我们更简易制定逐步的闲事件能，而大位置我们都始终未能搜到同胞们们相合供体。   约90%自身没法找自己符合的朋友相合供体；eli-cel与allo-HSCT植入物抗宿体病发率的对比（图片集源：Bluebird Bio）   病患者生活率对比性（高清图片源于：Bluebird Bio）  

关于脑性肾上腺脑白质营养不良症

脑性肾上腺脑白质营养不良症是一种X连锁的隐性遗传神经退行性疾病，是肾上腺脑白质营养不良症的一种较为严重的表型，由致病基因ABCD1（ATP-binding Cassette，Sub-family D，Member I）的突变引起。ABCD1编码位于过氧化物酶体膜上的肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP），而该种蛋白负责将脂肪酸VLCFA（Very Long-chain Fatty Acid）转运至过氧化物酶体内进行氧化反应。当ALDP由于ABCD1的突变产生功能异常后，VLCFA的氧化受阻，引起在脑白质、肾上腺皮质等器官和组织内大量聚积，进而引起中枢神经系统脱髓鞘病变和肾上腺皮质萎缩。CALD患者发病通常出现在幼年时期，发病率在1/100,000至1/200,000之间，95%以上为男性患者。若不经及时治疗控制，病情将恶化为神经系统功能的严重丧失，引起沟通障碍、失明，甚至自主运动能力的完全丧失。

 

References:

1. //investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-fda-accelerated-approval-skysonar-gene 2. //investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/fda-advisory-committee-unanimously-endorses-eli-cel-gene-therapy 3. //www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee-june-9-10-2022-meeting-announcement-06092022#event-materials