高效转导   精准靶向肺脏    AT2亲嗜性

AAV-LungM3

下一代基因递送载体

深呼入的软件皮肤病是不良后果全地球群众正常的常見皮肤病中的一种，重要妇科皮肤的疾病在气管、支气管、肺内及胸腔，其中的有少数由DNA突然变化产生的肺内皮肤病，如单DNA隐性人类基因性性肺病：大家族性肺弹性玻纤化（FPF）、囊性弹性玻纤化（CF）、隐性人类基因性肺泡血清基性岩症（CAP）、隐性人类基因性性肺动脉血管高压低压（HPAH）、原发性纤毛动作认知障碍（PCD）和Alpha抗胰血清酶欠缺症（AATD）等；多DNA隐性人类基因性性肺病：过敏性哮喘、气管炎、萎缩性堵赛性肺皮肤病等，哪些皮肤病的隐性人类基因性工作机制就已经 被开展调研调查，但依然欠缺可行的进行治疗计划书，产生病重进一点严重破坏加剧深呼入的软件神经损伤，以至于是消亡。  

近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）是表达基因序列的理想载体，具有血清型种类多样、免疫原性低、长期稳定表达基因、宿主范围广等优势，在基因功能研究和基因治疗递送载体中占据主导地位。然而现有的AAV载体对于肺脏的转导效率及精准靶向有待提高。

 

最近，玮美基因自主创建的AAVmeta载体开发平台，开发了一种具有自主知识产权的新型AAV递送载体--AAV-LungM3，该血清型在小鼠模型中以低剂量的病毒颗粒实现气管注射高效转导肺脏、精准靶向肺泡II型上皮细胞（alveolar typeII, ATII），为研究肺部疾病提供了一种更安全、更有效的递送载体。

  与以往AAV质粒载体相比较，AAV-LungM3兼备三种资源优势破解下载双肺dna递送大问题！  

三大优势

 

优势一：低病毒量，高效转导肺脏

  确认气管皮下注射器差别了AAV-LungM3与现今使用作肺上什么是基因递送的AAV6、AAV6.2ff、AAV9，五种不一样血清型AAV平台在小鼠肺上的转导利用率，知道AAV-LungM3表面出对肺上高效能转导性，且确认气管皮下注射器也可以更不匀转导肺组织安排。  

AAV有所差异血清型气管道内打针肺里基因遗传递送转导利用率有点（低的用药量，2.5E+10vg）  

AAV区别血清型气管壁内注塑肺上染色体递送转导质量更加（高标准容量，5E+10vg）

AAV-LungM3气管路打针皮肤感染肺里扫片最终    

优势二：特异性靶向肺部

  肝致癌性持续是悬在遗传基因治疗屁股上的达摩克利斯之剑，气管打针的玩法虽说能在有一定能力上变低AAV病毒是什么粉末在肝部丰度，但AAV同样能能够 肺孔状动静脉入血進入到肝部，而AAV-LungM3针对肺脏存在极高特异形，核心没在肝部中延迟，且由AAV-LungM3的低的用药量转导，进几步合理能克服了肝致癌性状况。  

AAV的不同血清型气管口打瘦脸针病毒感染肾脏器官结果显示    

优势三：对于AT2具有细胞亲嗜性

  肺泡Ⅱ型上皮组织（alveolar typeII，ATII）是肺泡上皮组织的关键組成要素，大小小，呈立方米身型。ATII极具生成和产出外表面可溶性东西、参入免疫肿瘤组织神经元症状与转肿瘤组织神经元多样性等多种多样特点，是肺泡中的干组织，既也就可以自我发展系统更新又也就可以肿瘤组织神经元多样性为AT I，在肺健康发育和挤压伤修复工具操作过程中极具关键功用。深入分析对比性感觉，AAV-LungM3症状出这面对ATII的组织亲嗜性，进行靶向药物ATII，基本上不染上ATI，同一时间这面对支气管上皮组织也是染上。  

AAV-LungM3气管注射靶向ATII
 

AAV-LungM3气管注射Sftpc-Cre^ERT2;R26^RtdTomato鼠靶向ATII

 

AAV-LungM3气管注谢基础不靶向疗法ATI  

AAV-LungM3气管注射基本不靶向肺内皮细胞
 

 

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