FDA提前结束了Voyager Therapeutics亨廷顿舞蹈表演症染色体治愈仿制药IND请求

2023年2月12日，Voyager Therapeutics发表声明最近得到了了FDA至于其亨廷顿民舞症遗传基因的治疗（VY-HTT01）IND项目流程的报告。或许，FDA觉得Voyager是需要缓解某一些CMC故障 。Voyager开展在30天内从FDA遭到关于这故障 的具体实施报告，并进度表与设备构重视企业合作以缓解这故障 ，要怎样尽快开使VY-HTT01的临床治疗监测。

 

亨廷顿现代舞症（Huntington’s disease，HD）有的是种常染色法体显性隔代遗传基因精神退行性传染性传播疾病，因美式临床医学家乔冶亨廷顿于1872年的察觉到而名字的由来。

亨廷顿舞蹈症是由4号染色体上的Huntington（IT15）基因突变引起。该基因负责编码亨廷顿蛋白，由3144 个氨基酸组成，在包括中枢神经系统在内的全身各器官广泛表达，其功能尚未完全明确，目前认为可能与神经系统发育及抑制细胞凋亡有关。当Huntington产生突变后，突变的亨廷顿蛋白出现重复的谷氨酰胺片段，导致该蛋白较易在细胞内出现粘连与聚集现象，进而引发细胞凋亡。突变型亨廷顿蛋白首先会影响患者的基底核，使得基底核无法修饰或抑制大脑的指令，全身肌肉运动不受控制，进而出现舞蹈样动作。目前，临床上缺乏特异性的治疗方法，多采用对症治疗，以对抗多巴胺能药物或多巴胺受体抑制剂为主。
       亨廷顿少儿舞蹈症的DNA制疗仍处于探索性实验的时候。在ClinicalTrials.gov记录的193项有关于亨廷顿舞蹈症的临床试验中，有163项临床试验处于开放状态。其中，仅有一项涉及AAV载体（rAAV5-miHTT）的基因治疗临床I/II期试验，是来自uniQure Biopharma的AMT-130（NCT04120493）。该试验计划招募26名患者，与2019年9月6日开始，目前处于招募状态（Recruiting）。

Voyager Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于针对开发严重神经系统疾病的革命性疗法，通过对基因治疗载体优化，在制造，剂量和递送技术方面的创新和投资，来推动AAV基因治疗领域的不断发展。Voyager旗下拥有多条在研管线，主要包括帕金森症、亨廷顿舞蹈症等严重的神经系统疾病。尽管仍处于临床前阶段，基因治疗管线VY-HTT01被Voyager列在了全部管线的第二位，可见公司对该项目的投入与重视。
 

Voyager Therapeutics 全部在研管线。
 

      货品的普通机械、加工制造和保持（Chemical Manufacturing and Control, CMC）是引响人类什么是基因与受损细胞膜冶疗货品开始临床实践校正，或是前景设及推出注册的核心因素分析其一，设及到货品的二个生命的意义流程图重要步骤。互相，管理构造在人类什么是基因与受损细胞膜冶疗CMC重要步骤的认证把控是三十分严标准的。2019年4月，Voyager向FDA修改资料了VY-HTT01的IND注册，近几日得见了FDA的回应，标准关闭IND注册并改善解决处理CMC情况。

      而是该项发送持续下滑了Voyager在亨廷顿爵士舞症遗传基因开展上的改革创新，但这并良莠不齐于给Voyager即日起死刑判决。Voyager估计在30天内从FDA发了有关这一些一些问题的具体实施回馈，并项目与这个机器构融洽联合以解決这一些一些问题，妥善及早起VY-HTT01的临床实验测评

 

 

Reference:

1.//ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-provides-regulatory-update-vy-htt01-program

2.//www.voyagertherapeutics.com/our-approach-programs/pipeline/

银河集团官网 微生物表观遗传和内部中药医疗各种的载体CDMO公司可带来了从非备案监床科学研究用质粒和电脑细菌感染产量的、表观遗传中药医疗抗癌药物监床申办全局方法到表观遗传中药医疗监床设备的样品及商业楼化GMP产量的的全局服務，服務设备收录表观遗传和内部中药医疗用质粒、腺有关的电脑细菌感染、慢电脑细菌感染、腺电脑细菌感染、多种不同溶瘤电脑细菌感染各类表观遗传接种疫苗等最新科技表观遗传各种的载体。
 

源于近4500m²的基因载体研发生产综合平台、近7000m²的遗传什么是基因遗传媒体GMP研发APP，或明年打火网站建设的近10万平方米银河集团官网 智造未来精准工作医院流通业园区，银河集团官网 将持继认准于遗传什么是基因遗传缓解CDMO工作，助力器遗传什么是基因遗传缓解造福一方人类祖先。