腺相关蠕虫病毒角色策略

    腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。研究中采用的重组腺相关病毒载体(Recombination adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体，由于其种类多样、免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力)、扩散能力强、体内表达基因时间长等，rAAV被视为最有前途的基因研究和基因治疗载体之一。

    腺相关病毒作用机制

 

    1、 卫生的高朝、抗体原性低：AAV是种借鉴缺点型DNA蠕虫病菌，无个性化借鉴效率，野生植物型AAV依赖性rep染色体组实现超低频高压发生器指定地点构建，rAAV不构建。现今未有由AAV激发的人類及哺乳期间动物界病症报导，也是FDA获得许可推出的染色体组调理食用的药物中最卫生的的蠕虫病菌媒介组成。

 

    2、 宿体神经生殖体细胞依据广：AAV兼备很广的宿体依据，对分列神经生殖体细胞和非分列神经生殖体细胞均兼备影响技能。

 

    3、 蔓延力强：AAV直径不低于约20-26nm，体积大概小，滴度更高，体现了正常的蔓延力，这里面AAV-PHP.eB和AAV9体现了跨血脑防线的力，在脑神经实验业务领域选用宽泛。

 

    4、 人体表明表观遗传遗传准确准确时间长：AAV存在始终维持延续表观遗传遗传转录表明力，人体表明一般的3周是可以可达顶峰，己经延续表明，的作用准确准确时间>7个月。

 

    5、 质粒承载余量小： 考虑到AAV的大小小，其是检测室一般病毒质粒承载装置中运载量很小的。AAV的两只ITR彼此从而包容的极限编码序列粗度是4.7 kb。

 

    6、 分类各异：AAV血清型无数，还有，只能根据不同于的实验方案方案，咱们一直在不息的突然变化，淘汰新的血清型(AAV1-13，AAV2/1, 2/2, 2/5, 2/6, 2/8, 2/9, DJ; retro, PHP.eB…)。