Solid公布DMD人类基因进行治疗抗癫痫药物SGT-001体验和新的肌嗜性AAV数据源（附ASGCT汇报全篇）

2019年7月14日，Solid Biosciences在网上销售举行的第23届什么是表观遗传和生殖细胞冶疗(ASGCT)公司年会，用虚似场所的演讲会，总结ppt了旗帜下什么是表观遗传冶疗护肤品SGT-001根据杜氏肌菅养黑心（DMD）的临床治疗冲击试验检测统计资料，并作为了在IGNITE DMD冲击试验检测中用户微菅养黑心蛋白酶质质和菅养黑心蛋白酶质质相应的蛋白酶质质的把你想表达出来和共导航定位的统计资料。除此之外，Solid还用网上销售宣传海报的状态表现了应用于脂肪什么是表观遗传获取的新兴腺相应的疫情(AAV)平台的统计资料。

 

Solid Biosciences科研副室主任Patrick Gonzalez博后采取SGT-001的临床检验疗法统计资料作口头上报告模板书。其报告模板书的的内容出于做出中的IGNITE DMD临床检验疗法校正，该校正使用于风险评估Solid同档次疗法DMD的表观遗传疗法制剂SGT-001在2*10^14 vg/kg标准容量下的相应，重点报告方式：

•SGT-001给药后90天，在肌肉活检中检测到的微肌营养不良蛋白（microdystrophin）的表达呈剂量依赖性。

•SGT-001带来的微肌营养不良蛋白的表达产生的结果是肌营养不良蛋白相关蛋白的稳定。

•SGT-001带来的微肌营养不良蛋白的表达导致肌纤维膜上具有酶活性的神经元一氧化氮合酶(nNOS)的恢复。
 

附全文摘要和海报：

 

 

不仅而且，在我县线下会议平板中，Solid Biosciences研发培训岗位专家团队完美家Jennifer Green博土能够线下宣传单页的的形式商品展示了用户新的应用在肌群进行遗传基因获取的新款AAV各种载体。用户设计构思出五套新的AAV血清型，应用在提高了DMD控制中的hiv病毒肌群进行嗜性和转导工作效率。一般出现 相应：

•新设计的AAV - SLB101在小鼠和Duchenne人类骨骼肌细胞体外实验中均显示出优于AAV9的基因转导效率。

•AAV - SLB101在四头肌和心肌的生物分布明显高于AAV9，同时肝脏的生物分布低于AAV9。

 

•除AAV - SLB101外，一个扩大的新型衣壳蛋白库还包含另外两个候选的AAV新血清型：AAV-SLB102和AAV-SLB111，它们在C2C12细胞中的各种测试数据接近AAV - SLB101。

 

 

附正式海报：
 

 

About SGT-001

Solid同档次的SGT-001是种一种新型的腺相关艾滋病毒(AAV)介导的DNA方法，主要是满足杜氏肌健康较差症的未知DNA状况。DMD是由dystrophinDNA变动性促使的，其变动性促使dystrophin蛋清缺少或相当缺少。

SGT-001是系统给药的治疗DMD的候选基因治疗药物，负责将外源microdystrophin基因传递到体内。该基因编码一种在肌肉中表达的功能性蛋白替代物，并稳定必要的相关蛋白，包括神经元一氧化氮合酶(nNOS)。Solid临床前试验数据表明，无论基因突变或疾病阶段如何，SGT-001都有可能减缓或停止Duchenne的进展。目前，SGT-001已被授予美国和欧盟的孤儿药物认定。
 

关于Solid Biosciences

Solid Biosciences都是家专一于设计规划基因遗传调理等改变性调理法律手段的生物体工艺公司的，他专注于于提高杜氏肌营养元素异常情况症(Duchenne muscle dystrophy, Duchenne)病患的生活的。