对抗稀有肤质病，表观遗传和细胞核治疗方法企业Castle Creek刷快7200万英镑项目投资

不久前，染色体诊治平台Castle Creek Biosciences平台兑换7五百万外币的投资项目，在实施其以上染色体诊治的管道，在当中属于何时进到三期临床检验冲击试验步骤的FCX-007（某种诊治隐性营养成分较差性大疱性上皮组织松解症(RDEB)病员的侯选制剂），此外延伸其地处费城国家的cGMP生产方式喷涂车间，助推染色体诊方法法完美落地。

Castle Creek Biosciences就是一家坚持创新驱动于为少见显性什么是基因性患病联合开发什么是基因诊疗弃儿药的厂家，其护肤品线除根据RDEB外，还包涵根据中至障碍性硬皮症（Scleroderma）、只是单纯大疱性表松解(epidermolysis bullosa simplex，EBS)等显性什么是基因性新皮肤患病。

Castle Creek总裁继续执行官John Maslowski在三份有关资料中认为，Castle Creek很傲慢能收获时代级成本者的战术支撑，这将促进推动它们竭尽全力增加人的活线质量，重塑更优质的药学未来十年。

此次，那些投资些人里的地方信贷资金将运用于苹果支持根据RDEB的FCX-007三期临床研究实践医学护理做实验的时候(NCT04213261)，该临床研究实践医学护理做实验的时候将在对立事件20名得了RDEB的宝宝、大学生队合成些人里深入开展，其做实验的时候阶段目标为，比较传统化规则保健法，FCX-007与规则保健法一起运用有没有能持续改善伤疤俞合。现阶段，该类临床研究实践医学护理做实验的时候正由在奥斯汀的Dell Children 's Medical Group招兵买马病患，以后另外 别家临床研究实践医学护理做实验的时候公司待开启。Castle Creek计划方案于 2021 年，在美式找寻FCX-007的风险防控特批。

 

死磕罕见皮肤疾病的Castle Creek

RDEB是一种罕见皮肤疾病，是一种以皮肤起水泡并累及全身为特征的严重威胁生命的遗传性皮肤疾病，会导致儿童过早死亡。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷，使他们无法产生功能性的VII型胶原，而这种蛋白有助于赋予结缔组织结构和强度，是固定皮肤和表皮层所必需的。具体请看文章 ）。

 

Castle Creek推行的FCX-007中医调理方式则有的是种依据内部的完成调理方式方法，她采用自我病员自我的造成 成钎维内部并对其完成染色体改建，使其会产生能力性COL7，之后将这种内部被一直气流输邮到病员自己的小泡和小刀口上，想要要推行小刀口俞合并粘胶造成 各层。改建的自我内部要主要装量削减自体免疫性孤立反响，推行中医调理方式的推行。使人喜悦的是，也在完成的I/II期临床上试验报告(NCT02810951)初期报告出现，4名RDEB病员在完成调理后一个月内全部小刀口是俞合。

不仅要FCX-007, Castle Creek仍在开拓共性只是单纯CCP-020止痒止痒外用药，就是属于共性EBS的止痒止痒外用药，之中所含消除炎症单质Diacerein。那项II期临床上试验检测的分析然而提示，接受CCP-020止痒止痒外用药两边后，EBS病员的皮膚小水泡缩减了60%，有效相较于对应组的15%，一并各个副效果都跟调理不相干。

John Maslowski表示，他们对大疱性表皮松解症的疗法开发是坚定不移的，他们会持续更新当前项目的进展，包括FCX-007和CCP-020，同时继续扩大我们的基因治疗平台的范围。

此处轮代款中，Paragon Biosciences 领投了 5500 万英镑的股本投入资金，Fidelity Management＆Research Company 和 Valor Equity Partners 参投；Horizon Technology Finance Corporation 具备了 2000 万英镑的风险点代款。

Paragon Biosciences是一家来自芝加哥的生物医药投资、药物开发公司，他们专注于生物制药领域，致力于用 AI 技术开发生命科学相关的产品，同时开发先进的细胞和基因疗法等。针对此次投资，Paragon Biosciences董事长兼首席执行官杰Jeffery Aronin表示，他们对Castle Creek取得的进展感到兴奋，并将继续协助Castle Creek生物科学平台的发展，以解决多种罕见的基因疾病。